介凡社•密约 | 生物医药第三次革命,细胞与基因治疗正处于腾飞拐点

根据Coherent Market Insights的估测,全球细胞与基因治疗市场将从2017年的60亿美元增长至2026年的350亿美元,年均复合增长率达22%。

参照单抗药物的发展,单抗药物的发展离不开不断地技术积累以及多款重磅产品的问世。细胞与基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累,技术端设计和修饰逐步完善,慢病毒、AAV、LNP、Galnac等递送系统在疗法中应用的逐渐成熟;同时销售端,ASO药物Spinraza 已经成为10 亿级的重磅产品,诺华97亿美金收购的 Inclisiran,Zolgensma 销量持续上升,这些重磅或潜在重磅药物的出现,都预示着细胞与基因疗法正式进入行业商业化阶段。

本次活动将重点探讨细胞与基因治疗等生物医药领域未来发展趋势。

特邀企业

特邀基金

企业嘉宾

臻格生物 总经理 沈智勇先生

​臻格生物是注册于中国(上海)自由贸易试验区临港新片区的国家级高新技术企业,由多位留美归国人员创立;核心业务为大分子生物药研发、CDMO服务、哺乳动物细胞培养基开发及生产等。臻格生物目前拥有位于上海国际医学园区面积为4500㎡的生物药研发中心、中试实验室以及位于美国马里兰州面积为4000平方英尺的生物药前端研发服务实验室;预计在2020年11月完成位于临港新片区面积为10000㎡的GMP中试厂房及培养基生产设施建设,于2020年09月21日正式启动面积为60000㎡的生物医药GMP商业化生产基地建设工作。2020年6月与上海皓元医药股份有限公司强强联手成立上海臻皓生物技术有限公司,布局抗体偶联药物(Antibody-Drug-Conjugate,ADC)的CDMO业务。

 

安龙生物 朱翔女士

安龙生物创立于2019年8月,是一家专注于基因治疗的初创公司。业务领域涵盖眼科中湿性黄斑病变(wAMD)的基因治疗、AAV载体筛选等,均为当下通过基因治疗相对更为有效的领域,具有市场前景广,业务延展性强,附加值高的特点,此外安龙生物还通过与国外领先公司合作开展有关罕见病的基因治疗项目。

韦翰斯生物 创始人 高鹏飞先生

上海韦翰斯生物医药科技有限公司(以下简称“韦翰斯生物”)成立于2016年,是一家遗传检测的综合服务供应商。公司业务涵盖出生缺陷防控类筛查、遗传病辅助诊断、不孕不育与辅助生殖诊断、亲缘关系检测以及遗传病方向的科研服务等领域。

部分机构嘉宾

翰颐资本 合伙人 周颖华先生

 

招商局资本 董事 韩厉玲女士

 

久有基金 投资部总经理  伍贤骏先生

 

本次闭门交流会议的key takeaways如下:

1.跨国药企与生物科技公司的相互加持,无疑加快了基因治疗的研发与商业化。据德勤统计,至2019年底,全球共推出超过27种细胞和基因疗法产品,约有990家公司专注这一领域,2款基因治疗药物相继获批上市。热浪传递至国内略滞后2年,仍有五加和、和元生物、奥源和力、信念医药、纽福斯、希元生物等生物科技公司,舒泰神、诺思兰德、亿胜生物等大型生物医药企业,以及主业非医药类的比如姚记科技这类实业集团都参与到了布局基因疗法的相关管线中来。

2. 投资基因治疗项目值得关注的几点:1.聚焦技术平台的可落地性可拓展性;2.考量早期项目的产业化人才;3. 深度解析产业链的重点与难点,主动出击做布局;4.把握技术趋势,前瞻性布局突破性进展。目前临床研究中80%的基因治疗采用了AAV病毒载体,而AAV本身是有限的。如果采用更大或更小的病毒,如腺病毒、慢病毒等,利用这些病毒载体、构建新的技术平台,可以治疗更多疾病,也值得关注。

3. 2020年迄今为止,传奇生物、永泰生物和药明巨诺三家企业先后申请上市,管线分布明显比较分散,靶点重叠的产品,只有CD19、BCMA和CD22三个。 在靶点选择方面,可以作为依据的临床数据却很少,除了已经经过临床验证的CD19之外,其余靶点大多是摸着石头过河。这也吸引了大量的企业开始涉足细胞治疗产品研发。在“过河”的过程中,BCMA靶点在多方验证下开始崭露头角,但是BCMA之后,哪个靶点将会成为下一个大热门,却又没了定论。有人觉得血液瘤治疗上还有很多发展空间,有人觉得应该寻找新的实体瘤靶点,也有人认为应当控制产品成本做off-the-shelf的UCAR-T产品。各家企业都在迷茫之时,正是初创企业在行业中占据一席之地的机会。传奇生物正是在最初就锁定了BCMA靶点进行重点开发,才能有如今全球领先的地位。

4. 在过去的几年中,用于细胞治疗的细胞冷冻培养基的全球市场迅速发展,2015年至2020年的平均增长率为35%。在2019年,用于细胞治疗的细胞冷冻培养基的全球收入接近5660万美元;实际产量约为22600升。市场竞争激烈。BioLife Solutions、Thermo Fisher Scientific、Merck、GE Healthcare、Zenoaq等是行业领导者,拥有关键技术和专利,拥有高端客户。2019年,前5名制造商仅占87.92%的市场份额。2019年全球用于细胞治疗的细胞冷冻培养基市场规模达到了3.7亿元,预计2026年将达到9.3亿元,年复合增长率(CAGR)为13.7%。

5. 国内抗体药研发环境直接影响了CDMO格局,大量企业布局抗体药物研发,催生了早期临床样品外包服务生产的需求,催生了苏桥生物、甲贝生物、澳斯康等这样的抗体药CDMO企业。国内的抗体药物格局是出在成长期和洗牌期,大量的需求是建立在高度重复、同质化严重的大量低度差异化产品的基础上的,随着国内抗体行业走向成熟,同质化项目推出或者被淘汰,抗体头部药企更倾向于自建生产基地,目前CDMO企业的高度发展,既存在真实的需求,也在部分程度上算是抗体药物同质化后的另一投资风口。一些定位于细分市场有实际需求的企业,也许能在大浪淘沙中分得一杯羹。